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新基因疗法有望治疗人线粒体疾病



2012-10-29 17:33:26.0 来源:生物无忧网 阅读次数:1518

    在一项新的研究中,来自美国俄勒冈健康与科学大学的研究人员开发出一种新的基因疗法来阻止某些遗传性疾病.他们成功地在人细胞中证实了他们的方法.这项研究将有助于未来在人受试者体内开展临床试验奠定基础.相关研究结果于2012年10与24日在线发表在《自然》期刊上,论文标题为"Towards germline gene therapy of inherited mitochondrial diseases"。

    这种基因疗法最初是在研究非人灵长类动物中被开发出来的.它用来被特异性地阻止细胞线粒体中与基因缺陷相关联的疾病.论文通信作者Shoukhrat Mitalipov博士将之前的研究结果于2009年9月17日发表在《自然》期刊上,论文标题为"Mitochondrial gene replacement in primate offspring and embryonic stem cells".在当前的研究中,Mitalipov与俄勒冈健康与科学大学妇女健康中心副教授Paula Amato博士一起在人配子和胚胎中证实了这种疗法的疗效。

    Mitalipov解释道,"细胞线粒体像细胞核那样含有遗传物质,而且这些线粒体基因从母亲传递到婴儿.当线粒体DNA中的某些突变存在时,小孩出生时就能够患上严重性疾病,包括糖尿病、耳聋、眼睛疾病、胃肠道疾病、心脏病、痴呆症和几种其他的神经疾病.因为基于线粒体的遗传疾病能够从一代传递到下一代,所以疾病风险经常是明显存在的.这项研究的目标是开发一种疗法来阻止这些导致疾病的基因突变传播."

    为了开展这项研究,Mitalipov和他的同事们从研究志愿者体内获得了106个人卵细胞.研究人员然后使用了一种在非人灵长类动物研究中开发出的方法将一个细胞的细胞核转移到另一个细胞之中.事实上,他们"交换"了含有线粒体的细胞质.这些卵细胞然后被受精以便确定细胞核转移是否获得成功和这些细胞是否能够正常地发育.在进行仔细检查之后,他们证实利用这种方法成功地替换线粒体DNA是可行的。

    Mitalipov解释道,"利用这种过程,我们证实线粒体中发生突变的DNA能够被人细胞中的健康DNA拷贝替换掉.尽管在我们的研究中,这些卵细胞只能够发育到胚胎干细胞阶段,但是这项研究证实这种基因疗法可能确实是一种可行的替代性方法来阻止严重性疾病从母亲传递到婴儿."

    在当前的研究中,研究人员利用冻存的卵细胞证实这种方法是可行的,从而拓宽了之前报道的非人灵长类动物研究:冻存/解冻的猴子卵细胞中的线粒体被替换后导致一只健康的小猴子诞生。

    这项研究结果也被认为一种重要的成就,这是因为在卵细胞从供者体内被获取后,它们只能在短时间内保持活性.因此,要使得这种疗法成为诊所中的一种可行的治疗方案,冻存保存卵细胞可能是必不可少的,这样供者细胞和来自母亲的卵细胞在开展这种疗法的同时都是有活性的。

    尽管这种类型的疗法在美国尚未被批准,但是英国正在严肃地考虑使用它来治疗有风险患上线粒体疾病的病人。

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